L’Agència Espanyola del Medicament (AEMPS) ha aprovat una teràpia innovadora desenvolupada a l’Hospital Clínic i l’IDIBAPS contra el mieloma múltiple, el segon càncer de la sang més comú. Es tracta d’una teràpia CAR-T de modificació genètica de cèl·lules del sistema immunitari perquè ataquin les cèl·lules del mieloma, i s’aplica a malalts en els quals han fracassat les teràpies convencionals.
El vistiplau de l’AEMPS suposa que, a partir d’ara, deixarà de ser experimental i ja es podrà aplicar de manera normalitzada a tots els malalts que es consideri que la necessiten.
La teràpia ha rebut el nom d’ARI-0002h i és la primera CAR-T desenvolupada íntegrament a Europa eficaç per curar pacients amb mieloma múltiple, un tipus de càncer que afecta les cèl·lules plasmàtiques de la medul·la òssia, i que representa un 10% dels càncers de la sang o leucèmies. Tot i que hi ha diversos tractaments disponibles, molts pacients desenvolupen resistència, cosa que porta a recaigudes i a la necessitat urgent de disposar de noves teràpies.
Dos estudis previs liderats pel Clínic-IDIBAPS i publicats a les revistes Lancet Oncology i Clinical Cancer Research han mostrat l’eficàcia del CAR-T ARI0002h en pacients amb mieloma múltiple que han recaigut després d’almenys dues línies de tractament i ja han estat exposats als principals fàrmacs utilitzats en aquesta malaltia. Als dos estudis es va validar l’eficàcia del tractament en un total de 60 pacients i els resultats van mostrar que el 95% dels pacients van respondre favorablement i el tractament no els va resultar tòxic o perjudicial.
Tots aquests pacients tenien mieloma múltiple resistent, i abans havien rebut sense èxit almenys 2 tractaments amb els principals fàrmacs utilitzats habitualment contra aquesta malaltia.
L’eficàcia del tractament s’avalua no només per la resposta inicial del pacient, sinó també verificant que és una resposta que es manté en el temps, i que això és el que han aconseguit. Pe això, els investigadors també van descriure la forma òptima d’administrar el tractament i han identificat biomarcadors que permetin predir la resposta i la seva resposta després del tractament amb ARI-0002h. L’administració s’ha establert en dues fases: tres dosis inicials, i 100 dies després una dosi de record que permet reduir la gravetat dels efectes adversos sense reduir l’eficàcia del tractament.
Projecte ARI
L’ARI-0002h contra el mieloma múltiple és la segona teràpia CAR-T desenvolupada pel Clínic i l’IDIBAPS: la primera va ser l’ARI-0001 contra la leucèmia limfoblàstica aguda, aprovada per l’AEMPS fa 3 anys i mig.
Totes dues formen part del Projecte ARI, engegat per Ariana Benedé, una noia que va morir l’any 2016 als 18 anys, 5 anys després de ser diagnosticada precisament de leucèmia limfoblàstica aguda.
L’Ariana i la seva mare, Àngela Jover, van crear i promoure aquest projecte per recollir fons per investigació, iniciativa que va ser la base que va permetre impulsar la recerca en teràpies CAR-T al Clínic i l’IDIBAPS.
