Som una Fundació que exercim el periodisme en obert, sense murs de pagament. Però no ho podem fer sols, com expliquem en aquest editorial.
Clica aquí i ajuda'ns!
Vint-i-nou joves d’entre 18 i 35 anys amb síndrome de Down, amb discapacitat lleu o moderada, han provat un nou tractament durant quatre setmanes que pretén explorar el seu potencial per millorar la cognició i la funcionalitat diària dels participants. Per dur a terme aquest estudi, es va administrar als voluntaris la molècula AEF0217 –desenvolupada per Aelis Farma– o placebo, durant 28 dies.
De moment, els resultats mostren tant la seguretat del tractament –en una fase prèvia de l’assaig, però, ja s’havia validat la seva seguretat en persones sense síndrome de Down– com la millora de les funcions cognitives en les persones que el van rebre en comparació amb les que van rebre placebo. En aquest sentit, només quatre setmanes després, el grup que va prendre placebo necessitava un esforç mental molt superior per fer qualsevol activitat al que va prendre el medicament. Aquests, de fet, s’havien d’esforçar igual, al mateix nivell, que una persona sense síndrome de Down.
Malgrat que encara és aviat per afirmar-ho, tot apunta que l’AEF0217 millora significativament les habilitats de comportament en les àrees de comunicació –verbal i escrita– , habilitats de la vida diària i interaccions socials. Aquestes millores també s’associen a una tendència constant cap a una major flexibilitat cognitiva, que és la capacitat d’adaptar-se a noves situacions o canvis. En aquesta línia, els estudis amb electroencefalografia, que analitzen el funcionament elèctric cerebral espontani, mostren canvis estadísticament significatius en la funció cerebral després del tractament AEF0217, indicant que les persones amb síndrome de Down necessitaven menys esforç per completar una tasca de memòria laboral. Aquests resultats reforcen la idea que el tractament actua eficaçment a nivell cerebral, cognitiu i funcional, proporcionant dades inicials prometedores concordants sobre el seu potencial beneficiós.
El Dr. Rafael de la Torre, que coordina el projecte ICOD (Improving Condition in Down syndrome) i realitza els estudis clínics a l’Hospital del Mar Research Institute amb la doctora Ana Aldea, explica que “els resultats d’aquest estudi generen una esperança real de desenvolupar un tractament segur i eficaç per a les disfuncions cognitives en persones amb síndrome de Down”. I afegeix que “les dades d’eficàcia són especialment sorprenents, ja que aborden dominis crucials de l’adaptació, com ara les habilitats d’expressió i escriptura, així com les habilitats de la vida diària i les interaccions socials. Aquests efectes, obtinguts després de només quatre setmanes de tractament, són els primers en el camp de la síndrome de Down i representen un important pas endavant cap al desenvolupament d’un tractament que pugui millorar significativament l’autonomia i l’adaptació d’aquestes persones”.
Down Catalunya, entitat representant del col·lectiu a Catalunya i que ha col·laborat amb l’Hospital del Mar Research Institute en el projecte, valora “molt positivament aquests resultats, pel seu impacte en la millora de la qualitat de vida de les persones amb síndrome de Down i, en general, amb discapacitat intel·lectual i del desenvolupament”.
Propera parada: estudis internacionals
Els resultats obtinguts reforcen la continuïtat del projecte i permeten avançar cap a la següent etapa: un estudi multicèntric internacional de fase 2 que començarà a mitjans de l’any que ve. Aquest assaig se centrarà a determinar la dosi adequada del tractament per maximitzar-ne els beneficis. L’objectiu serà aprofundir en la millora tant de la funcionalitat en la vida diària com de les funcions cognitives específiques en persones amb síndrome de Down.
