Estats Units aprova un medicament que redueix el deteriorament cognitiu de persones en un estat inicial de la malaltia
Curar, encara no, però alentir el deteriorament cognitiu de persones ja diagnosticades de la malaltia d’Alzheimer en estats inicials és el que sí aconsegueix, per primer cop, un fàrmac batejat com Lecanemab, que aquests dies ha aprovat l’Agència Federal del Departament de Salut i Serveis Humans dels Estats Units (Food and Drug Administration, FDA). No tothom és candidat a beneficiar-se’n. Cal que siguin pacients amb un grau lleu de deteriorament cognitiu i que “tinguin un biomarcador positiu de la proteïna Betamiloide, perquè aquest fàrmac ha estat dissenyat per netejar-la. Si no se’n té, no pot actuar”, explica la neuròloga, cofundadora i directora mèdica de la Fundació ACE (Alzheimer Center Barcelona).
La proteïna Betamiloide, juntament amb la TAU, es detecten als cervells amb la malaltia d’Alzheimer. Al cúmul d’aquestes dues proteïnes se’ls atribueix l’aïllament i aturada de l’activitat de les neurones. La presència de Beta i TAU interfereix, obstaculitza, talla la comunicació entre neurones i aquestes acaben morint. Per això és important un diagnòstic el més precoç possible, per salvar les milions de neurones sanes i actives que encara hi ha en un cervell que tot just inicia el seu deteriorament.
Alentir el deteriorament en fases lleus, que amb aquest medicament aconsegueix reduir-lo un 27%, també permetrà que aquests pacients siguin candidats a rebre nous tractaments que puguin arribar a curt i mig plaç, fàrmacs que estan en estudi i que es pensa que podrien ajudar en etapes més avançades de la malaltia. Per això Mercè Boada, com a investigadora fa més de 30 anys de la malaltia d’Alzheimer, parla de “punta d’un iceberg” referint-se a aquest primer fàrmac aprovat. “Els altres fàrmacs en investigació poden adequar-se, aprendre, modificar-se en funció d’aquest primer medicament aprovat. Això és el que ha passat en oncologia. Un primer fàrmac que permet controlar una malaltia per 4 o 5 anys, o 6 o 10. L’esperança de supervivència, obre la possibilitat de provar també en aquests pacients altres fàrmacs que vindran. I fins i tot quan només són dos mesos ja podem aprendre quins són els efectes més immediats del tractament, i gràcies a aquestes persones les millores en els tractaments gràcies al perfeccionament après dels primers es poden anar traduint en una supervivència d’un any. Aquest ha estat l’èxit de l’oncologia, i serà el nostre èxit”.
La fundació barcelonina que dirigeix Boada ha participat en els assajos clínics d’aquest nou fàrmac a nivell mundial. Segons explica la responsable clínica d’ACE Alzheimer Center Barcelona, la doctora Vanesa Pytel, “l’estudi va comptar amb 1795 pacients, 142 dels quals els van aportar 12 centres de l’Estat espanyol. D’ACE n’hi va haver 28, el 20% del total de l’Estat”. Dividits en dos grups, els que varen rebre un placebo per una banda, i als que varen donar el fàrmac estudiat, varen poder aportar resultats de millora en els que havien pres el medicament als 18 mesos d’iniciar-se l’assaig. “Però als 6 mesos ja es percebien diferències en el grau d’evolució de la malaltia”, puntualitza la Dra. Pytel.
Precisa també que ara tots els pacients participants prendran el fàrmac, tant els que ja el prenien com els del grup placebo, i es continuarà fent seguiment dels resultats de les proves de control pròpies de l’estudi durant 4 anys.
Aprovació pendent a Europa
Amb l’aprovació del Lecanemab, se li obre la porta del mercat als Estats Units, però perquè aquest fàrmac es pugui prescriure a Catalunya, caldrà esperar que l’aprovin l’Agència europea del Medicament (EMA) i l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AMPS). “Un bon escenari -apunta la Dra. Mercè Boada- és que a finals d’aquest any ja estès aprovat a Europa. Després aquesta aprovació europea arriba als estats i l’agència regulatòria de cada estat, com l’espanyol, haurà de dir quan es pot prescriure i negociar un preu per passar a ser part de la prescripció mèdica pública. Amb molt bona sort, tot aquest procés pot acabar donant resultat el juliol del proper any”.
“Ara és imprescindible que el nostre sistema sanitari comenci a dissenyar estratègies que permetin oferir la màxima seguretat als pacients i els protocols diagnòstics per a una adequada prescripció. Disposar de fàrmacs eficaços en fases inicials dels símptomes fa que sigui més necessari que mai continuar avançant en el diagnòstic precoç”, afegeix el doctor Xavier Morató, director adjunt d’assajos clínics d’ACE Alzheimer Center Barcelona.
Un dels principals reptes en aquesta detecció precoç de la malaltia o el risc de patir-la és aconseguir fer-ho amb una analítica de sang. Fins ara cal una punció lumbar, una prova invasiva, costosa (1500 euros) i que no tots els pacients poden rebre-la, o una prova de neuroimatge molecular com és el la tomografia per emissió de positrons (PET). “Fa molts anys que s’investiga la detecció de biomarcadors de les proteïnes que indiquen la malaltia d’Alzheimer per via perifèrica, amb una senzilla punxada per analitzar la sang. És més fàcil, molt més barato i repetible, i això alleugeriria moltíssim l’entrada i maneig de malalts. Potser en un any ho podríem tenir.
Poc a poc, totes les peces del trencaclosques es van definint. I tal com expressa la directora general de la mateixa fundació, Mirin Jone Gurrutxaga, a ACE faran tot el possible per adaptar-se als reptes que això planteja, i per a poder administrar el fàrmac. “Volem ser part d’aquesta nova realitat acostant aquest tractament a les persones que puguin rebre’l i, gràcies a la nostra experiència amb la participació de l’assaig clínic, tenim avui un equip de professionals experts en el maneig d’aquest tractament, per a quan estigui disponible a Europa i a Espanya”.
Imatge: AdobeStock
El Diari de la Sanitat, 2024